米新興企業Radical Numericsは、AIが設計した細菌感染ウイルス「ファージ」を患者に投与した。
同社は世界初の臨床使用と位置付けており、抗生物質が効きにくい感染症に対する個別化治療の新たな可能性を示した。
AI設計ファージを患者に投与、試験管内で耐性菌を除去
Radical Numericsは2026年10月20日、独自開発したゲノム言語モデル「Omnii-1」を活用し、抗生物質耐性感染症の患者に適したファージを設計し、患者に投与したと発表した。
ファージは特定の細菌に感染して増殖し、細菌を破壊するウイルスである。
一般的な抗生物質と異なり、標的となる細菌を選択的に攻撃できる一方、患者ごとに有効なファージを探す必要がある。
Omnii-1は、ゲノム配列や生物学的データを学習し、ファージの遺伝子配列を設計するとともに、細菌との適合性や感染活性を予測するAIモデルだ。
設計した変異体を実験室で検証し、その結果をモデルに反映させる仕組みを採用している。
実験では、アミノ酸を11〜15カ所変更した設計変異体の回収率が69.9％となり、ランダム変異による対照群の4.8％を大きく上回った。
さらに、測定可能な活性を示した6,694種類の設計変異体のうち、2,161種類が改変前の野生型より高い活性を記録した。
細菌との適合性を予測する試験でも、学習対象から除外した大腸菌の系統群に対し、わずか2種類のファージを推奨する段階で、評価対象の91.4％に有効な候補を特定した。
今回の臨床使用では、Omnii-1が設計した変異体を含むファージカクテルが、患者から分離した耐性菌を試験管内で完全に除去したという。
その後、正式に認められた医師主導の人道的使用（※）制度に基づき、患者への投与が実施された。ただし、患者の臨床経過や治療結果はプライバシー保護を理由に公表されていない。
また、今回の治験的治療は一般的な臨床使用の承認を受けておらず、安全性や有効性が確立された段階にはない。
※人道的使用：十分な代替治療法がない重篤な患者に対し、規制当局の監督と安全要件の下、通常の臨床試験の枠外で未承認の治験的治療を提供する仕組み。一般使用の承認や治療効果の確立を意味するものではない。
AIによる治療開発の迅速化に期待、安全性の検証が課題
今回の取り組みは、AIによるゲノム設計が個別化医療の開発プロセスを変える可能性を示している。
従来のファージ療法では、患者の感染菌に適合する候補を探すため、大量の実験や試行錯誤が必要だった。
AIが有望な変異体を予測できれば、候補探索に要する時間や研究資源を削減できると考えられる。
特に、既存の抗生物質が効かず、治療の選択肢が限られる患者にとって、個別化治療を迅速に提供できる意義は大きいだろう。
さらに、異なる細菌種のデータを活用できるモデルが発展すれば、研究データの少ない病原菌にも対応できる可能性がある。
製薬企業や医療機関にとっても、新たな治療開発基盤となるかもしれない。
一方、AIが設計したファージの感染活性が高くても、人体内で同様の治療効果が得られるとは限らない。副作用や免疫反応、細菌側の耐性獲得など、長期的な安全性にも慎重な検証が求められそうだ。
今後は臨床データの蓄積に加え、製造品質の管理や規制対応、AIによる生物学的設計の悪用を防ぐ対策も重要になるだろう。
AIによる設計速度の向上と、医療に求められる安全性を両立できるかが、個別化ファージ療法の普及を左右すると言える。
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